绝对不可思议：一个9个月大的婴儿患有致命的基因疾病，通过有史以来第一次个性化的基因编辑疗法治愈了这个婴儿。
美国最牛的医学研究机构NIH支持的一群科学家，居然像科幻电影一样搞出了"基因定制药"，救活了一个得了绝症的小宝宝！
这宝宝刚出生就被诊断出得了超级罕见的"CPS1缺乏症"（简单说就是身体没法处理蛋白质垃圾，毒素堆到会变傻甚至死掉）。平常这种病只能吃超严格的"没肉没蛋没营养餐"，苦苦等肝移植。但这次科学家们开了挂，用基因剪刀CRISPR（对，就是能像电脑编辑word一样修改DNA的黑科技！）给宝宝肝细胞做了个"基因修复补丁"。
医生们在几个月而不是几年内写了一个基因编辑器。三次注射改变一个DNA字母！
最神的是从确诊到治好只用了半年！科学家们给宝宝打了两次"基因补丁"，第一次是试探性小剂量，第二次加量。结果你猜怎么着？宝宝开始能吃鸡蛋喝牛奶了！连感冒拉肚子这种对普通孩子没事的小病（对这种病的孩子通常是致命威胁）都挺过来了！连医生都说："本来紧张得要死，结果宝宝跟没事人似的！"
这个CRISPR平台超智能，就像乐高积木能随意组合，以后说不定能治几百种基因病。而且专门设计成只修病变的肝细胞，不会影响其他部位，更不会遗传给下一代。用专家的话说："这就像给每个病人量身定做急救包，在生死关头抢时间救命！"
不过科学家们也说了，现在还在观察阶段（毕竟是人类首例），但宝宝恢复的情况让他们"暗搓搓地兴奋"。这研究前两天刚在顶级医学杂志晒出来，说不定以后教科书里会出现这个宝宝的照片呢！
你能看到人类正在变成软件吗？这是第一个很好的编辑之一，很快你就可以重写一切加速！
参考： Musunuru等人，“患者特异性体内基因编辑治疗罕见遗传疾病”。N Engl J Med.在线2025年5月15日。DOI：10.1056/NEJMoa 25