作者背景：本文原载于2026年1月5日《经济学人》，由长期关注科技与生命科学交叉领域的资深记者撰写，深入探访了伦敦、波士顿、纽约、旧金山等地的AI制药先锋企业与跨国药企，揭示了人工智能如何以惊人的速度压缩药物研发周期、提升成功率，并重新定义“发现新药”的本质。
伦敦国王十字区的黑衣“炼金术士”正在用代码取代试管
人们想象中的药物研发科学家，身穿白大褂，在布满烧杯与离心机的实验室里小心翼翼地滴加试剂。但帕特里克·施瓦布博士却完全颠覆了这一刻板印象——他一身全黑，坐在伦敦国王十字区一间没有一滴液体、没有一块实验台的“数字实验室”里。这里曾是废弃的铁路货场，如今却成了全球最前沿的AI制药试验场。作为葛兰素史克（GSK）的AI药物研发负责人，施瓦布的目标只有一个：把药物发现从“试管中”（in vitro）彻底搬到“硅基芯片上”（in silico）。
他主导开发的软件工具Phenformer，正在接受海量基因组数据的训练。它的核心能力是将基因信息与表型（phenotype）——即特定基因组合在人体中引发的生理或行为结果——进行高维关联。通过这种关联，Phenformer不仅能识别致病基因通路，还能主动生成关于疾病机制的全新假说。换句话说，它不再只是“分析数据”，而是在“提出问题”——这正是科学发现最关键的一步。
谁打响了AI制药的第一枪？波士顿一家公司用18个月干了别人4年半的活
如果说施瓦布代表的是传统制药巨头的AI转型，那么真正点燃这场革命导火索的，是位于波士顿的英矽智能（InsilicoMedicine 在香港上市）。早在2019年，当大多数人还在用AI做图像识别或聊天机器人时，这家生物技术公司已经将当时刚兴起的“Transformer模型”——也就是如今大语言模型的核心架构——首次应用于药物发现。（这个报道可能有误，Transformer模型只能进行语言形式分析，药物发现不是大模型的主要特点，至今最先进Transformer大模型还是基于搜索合成，而不是发明或发现，谷歌DeepMind除外，在新生事物诞生时，可能会出现误判！）
他们的第一个目标是一种名为特发性肺纤维化（IPF）的致命肺病。团队首先用疾病相关数据集训练AI，成功锁定一个此前未被充分研究的靶点蛋白。接着，第二个AI模型登场：它生成了数千种可能与该蛋白结合的小分子结构，同时自动过滤掉那些毒性过高或化学性质不稳定的候选者。最终，化学家们只需在实验室合成AI筛选出的少数几个分子进行验证。
结果？他们仅用18个月就确定了临床候选药物“伦托塞替布”（rentosertib）——而行业平均耗时是4.5年。更惊人的是，该药物已在2025年顺利完成II期临床试验，展现出显著疗效。如今，英矽智能的AI药物管线已扩展到40多个项目，涵盖癌症、肠病、肾病等多个领域。据健康情报公司IQVIA预测，全球AI制药投资将从2025年的38亿美元飙升至2030年的152亿美元。
AI+创新药概念股英矽智能港股上市，将AI升级为新药操作系统？
药企与AI公司疯狂“联姻”：百亿美元合作背后是生存焦虑
面对AI带来的效率革命，传统制药巨头坐不住了。2024年，全球宣布了12笔重大药企-AI合作，总价值高达100亿美元。最引人注目的是礼来公司（Eli Lilly）与英伟达（NVIDIA）的联手——他们要共建全球制药行业最强大的超级计算机，专门用于加速生成式神经网络在药物发现中的应用。
为什么如此急迫？因为制药业的经济模型极其残酷：进入临床试验的候选药物，90%会失败；而一个成功上市的新药，平均研发成本高达28亿美元。在这种高风险、高成本的背景下，哪怕效率提升10%，也意味着数十亿美元的节省。而AI带来的，远不止于此。
据2024年行业报告显示，AI已将药物研发的“临床前阶段”（即人体试验前的所有工作）从3-5年压缩至12-18个月。更关键的是成功率的飞跃：一项针对AI发现分子的早期临床试验数据显示，其成功率达到80-90%，而历史平均水平仅为40-65%。这意味着AI不仅在“加快速度”，更在“提高质量”——它正在系统性降低整个行业的失败率。
阿斯利康的AI筛选器：90%的小分子药物发现已离不开AI
设计新药的第一步，通常是从小型有机分子库中筛选出具有潜在生物活性的“苗头化合物”。过去，科学家需要在实验室中逐一测试数万甚至数十万种分子。如今，AI可以在虚拟空间中同时评估“数百亿”种分子的性质——包括药效强度、水溶性、毒性等——而无需动用一滴真实试剂。
阿斯利康（AstraZeneca）的小分子药物研发负责人吉姆·韦瑟罗尔透露，公司现在90%以上的小分子发现管线都由AI辅助完成。AI通过分子模拟软件，能在几小时内完成过去需要数月的初筛工作，且准确率更高。“它把‘淘金’变成了‘精准定位金矿’，”韦瑟罗尔说，“效率至少提升两倍。”
这种转变不仅仅是工具升级，更是研发范式的迁移：从“试错式探索”走向“数据驱动设计”。
GSK的AI“三体系统”：一个提出假说，一个反驳，一个裁决
如果说分子筛选只是AI的“体力活”，那么更高阶的应用正在涌现——AI开始模仿人类科学家的“推理过程”。在葛兰素史克，AI负责人金·布兰森向《经济学人》记者现场演示了名为Cogito Forge的AI代理系统。
当你向它提出一个生物学问题，比如“为什么某种基因突变会导致肝癌？”Cogito Forge会自动编写代码、调用数据库、整合多源数据，并生成包含图表的完整分析报告。更令人震撼的是，它还能基于分析结果提出可验证的科学假说。
而验证环节，它采用了“三体辩论”机制：第一个AI代理专门寻找支持该假说的证据；第二个则全力挖掘反例；第三个作为“裁判”，评估哪一方逻辑更严密、数据更充分。这种“自我辩论”机制，极大减少了人类科学家的认知偏见，让假说检验更加客观。
临床试验的AI革命：用“数字孪生人”替代安慰剂对照组
药物研发最耗时、最昂贵的环节，无疑是临床试验。而AI正在这里掀起另一场风暴。传统试验需要将患者随机分为“用药组”和“安慰剂组”（即对照组），以比较疗效。但招募足够多的患者、确保两组均衡、长期随访，成本极高，且许多患者因被分到对照组而错过治疗机会。
AI提供了一个颠覆性方案：合成患者（synthetic patients），又称“数字孪生人”。其原理是：AI通过学习成千上万例历史试验数据，学会预测“如果不给某位患者用药，他的病情会如何自然发展”。当一位真实患者入组并接受新药治疗时，AI会为他生成一个虚拟的“孪生体”——拥有相同的年龄、体重、病史、疾病分期等特征——但走的是“未治疗”的病情轨迹。
于是，新药的疗效不再需要与另一组真实患者比较，而是与这个数字孪生人对比。2025年，旧金山公司Unlearn.AI发布的模型显示，在帕金森病早期试验中，该方法可将对照组规模减少38%；在阿尔茨海默病研究中减少23%。更激进的是，未来某些试验可能完全取消真实对照组——这不仅节省数亿美元成本，还大幅提高患者获得新药的概率。
AI正在“解码生命”：从蛋白质折叠到虚拟细胞
除了药物发现与试验，AI还在解决更底层的生物学难题。许多现代药物并非小分子，而是蛋白质——这些大分子结构极其复杂，且在溶液中不断“抖动”，导致其精确三维构象难以测定。RNA分子（如mRNA疫苗的核心）同样难以捉摸，更别说细胞内部那些嵌在膜上的超大复合物。
但新一代AI正在攻克这些堡垒。它们被训练用于预测蛋白质-配体相互作用、RNA折叠路径，甚至构建“虚拟细胞”模型。位于盐湖城的Recursion公司建起了一座AI“工厂”：数百万个人类细胞在高通量显微镜下被施加各种化学或基因扰动，全程录像。AI通过分析这些动态影像，学习基因、通路与表型之间的复杂关系。
而在纽约，Owkin公司则利用来自合作医院的海量高分辨率分子病理数据训练AI模型。其创始人汤姆·克洛泽直言：“我们的AI正在发现人类科学家根本看不到的生物学规律——这已经不是工具，而是迈向生物领域通用人工智能（AGI）的一步。”
开放AI杀入战场：制药巨头还能守住护城河吗？
传统药企或许还没意识到，真正的威胁可能来自外部。OpenAI已明确表示，其未来大模型将具备“高级生物学推理能力”，并正在训练能自主进行生命科学发现的系统。目前，OpenAI已与mRNA疫苗先驱Moderna合作，加速个性化癌症疫苗的开发。
短期看，药企仍握有两大优势：一是数十年积累的高质量生物医学数据；二是深厚的疾病机制理解与临床验证能力。因此，合作仍是主流。但长期而言，一旦AI模型在生物学领域达到“专家级”甚至“超越人类”的水平，数据壁垒可能被算法效率碾压。届时，掌握最强大生物AI的公司——无论是否出身制药——都可能成为新规则的制定者。
从5%到18%：AI或将彻底“去风险化”制药业
目前，一个候选药物从进入临床试验到最终上市的成功率仅为5-10%。而行业模拟显示，若AI能将临床前与临床阶段的效率全面提升，这一概率有望翻倍至9-18%。别小看这看似微小的提升——它意味着每投入10亿美元，能产出近两倍的有效药物。
这种“去风险化”将彻底改变制药业的投资逻辑：更多资本将涌入创新药领域，更多罕见病、复杂疾病药物将被开发，药价压力可能缓解，患者可及性大幅提升。而在更远的未来，如果AI真能“破解生物学”——理解生命系统的全部规则——那么人类对健康的掌控力将进入一个前所未有的时代。
疾病或许不再意味着“命运”，而是可计算、可干预、可重写的“程序错误”。而这场革命的起点，正是今天这些穿着黑衣、坐在代码世界里的新炼金术士。
极客辣评
相比机器人行业一片繁荣，AI医药因为自身垄断原因，以及人们谨慎原因，远没有报道那么乐观，主要美国医药行业手续繁琐 官僚得更不上时代。