作者背景：露珊德拉·泰斯罗（Loredana Teslo），罗马尼亚裔剑桥大学博士，曾任职于伦敦老牌对冲基金，专注生物医药投资与风险建模。她以数据驱动、直言不讳著称，频繁在推特上挑战主流药企叙事，甚至公开@美国FDA局长质问监管逻辑。如今她专职为全球制药巨头提供“管线算命”服务，擅长用极简语言撕开复杂产业幻象。这篇文章是她将多年深度研究转化为大众传播内容的首次尝试，用抖音式节奏拆解新药研发的系统性困局。
AI到底能不能救新药？别急着在评论区刷火箭打赏，也别急着喊“AI万能”或者“AI泡沫”，先跟我一起拧开这台价值千亿美元的“巨型韭菜机”，看看里面的零件早被锈蚀成什么样了。
你以为你在等一款神药，实际上你等的是一场由监管、资本、数据和人性共同导演的慢性自杀。准备好，咱们今天不聊虚的，只聊血淋淋的事实。
【第一章·Eroom定律·血崩现场】
回到1960年代，那时候制药公司砸1亿美元进去，一口气能端出10个全新抗生素，个个都像打怪爆装备一样高效。现在呢？你往研发管线里砸10亿美元，可能连一支减肥针都养不活，哪怕它火到全网疯狂代购。
这就是著名的Eroom定律——注意，是Moore反过来拼的，摩尔定律说的是芯片性能每18个月翻倍，而Eroom定律说的是新药研发效率每9年就砍一半。
这不只是下滑，这是垂直跳水、自由落体、一路血崩。测序成本从30亿美元降到300美元，算力从房间大小的主机进化到云端千卡集群，AI模型动不动就千亿参数，但新药产出率呢？比我的发际线还后退得快。
为啥？因为我们把“试错”玩成了“试慢”，把“临床”玩成了“临哭”。所有环节都在追求“确定性”，结果却掉进了“系统性不确定性”的深渊。
【第二章·AI幻觉·两大坑】
别被那些AI制药的新闻稿忽悠瘸了，AI不是药神，它顶多是个放大镜——你给它垃圾数据，它就给你放大垃圾；你给它僵化流程，它就给你优化僵化。现在药企里最火的AI用法，掉进两个大坑。
第一个坑叫“狂喷垃圾假设”：算法24小时不睡觉，一晚上就能给你生成100万个新靶点，听起来像过年放烟花，实际上像把整个垃圾场倒进你家厨房。这些靶点99%都是学术泔水，根本没有生物学意义，但因为AI“高效”产出，反而让研发管线被无效项目堵死，堪比把海底捞老油倒进马桶还指望冲干净。
第二个坑叫“沉迷模型自嗨”：老鼠不是小人，细胞不是小人，AI拿一堆离体细胞或啮齿类动物数据喂到吐，也喂不出一个人体里的真实药效。记住一句话：模型越大，离人越远，除非你把活生生的人请进训练集。否则你跑的不是药物发现，是药物幻想。
【第三章·黄金年代·真相比小说更爽】
1945年到1970年，那是制药业的黄金年代，也叫“嗑药式创新时代”。那时候化学家周一在实验室合成出一个分子，周二就敢直接给住院病人试用，周五就能知道这个药是救人还是杀人。
抗生素、降压药、抗抑郁药，全是这么“临床即试验、病人即数据”干出来的。
没有冗长的IND申请，没有层层叠叠的伦理审查，没有动辄上百页的SOP。
效率爆表，不是因为技术多先进，而是因为节奏快、迭代猛、反馈真。
后来FDA在1970年代开始收紧监管，强调“理性设计”“机制明确”“安全性前置”（其实是道德高地的利他主义），初衷是好的，但副作用是灾难性的——大家从此不敢快，不敢试，不敢错。
结果呢？理性没带来胜利，带来了Eroom定律的全面爆发。
【第四章·理性设计·美丽的毒药】
分子生物学、基因组学、高通量筛选，听起来像三叉戟，能一击穿透疾病核心，其实更像三把镰刀，割的是药企自己的命脉。
靶点越精准，失败越惨烈；机制越清晰，脱靶越致命。
为什么？因为生命不是乐高积木，你把蛋白A摁死，蛋白B到Z可能集体罢工甚至反水。
静态组学只能拍一张张快照，拍不出生命这部连续剧的动态剧情。
AI如果只会用这些静态数据“P图”，那它永远拍不出真正的“剧情片”。
人体是一个高度耦合、反馈密集、噪声泛滥的复杂系统，而今天的AI制药大多数还在用“线性因果”思维去解“非线性混沌”问题。这不是技术问题，这是范式错配。
【第五章·AlphaFold·别急着跪】
AlphaFold确实牛，预测蛋白结构准确度吊打人类几十年积累的经验。但牛的是“已知蛋白”——那些结构数据库里有模板的、实验做过解析的。
真正难啃的硬骨头，比如GPCR（G蛋白偶联受体）、离子通道、膜蛋白复合物，实验结构本身就少得可怜，AI也只能在稀疏数据上“猜图”。
更扎心的是：知道结构≠知道功能。
就像我知道前任住哪栋楼、哪层哪户，但我根本不知道他现在抱着谁、吃着谁做的饭。
药物作用的关键不是静态结构，而是“构象动态”——同一个蛋白在不同信号下会切换不同形状，而药物要精准锁定其中一种功能态。
再加上“系统响应”——一个分子进人体后，引发的不只是靶点变化，而是整个信号网络的连锁震荡。
这两样不解决，结构再高清，也只是遗照，不是蓝图。
【第六章·NablaBio·凤毛麟角的正面教材】
当然，也不是全盘皆输。有一家叫NablaBio的公司，就在做一件正确的事。他们专注GPCR——这是药物靶点里的“皇冠明珠”，但也是“死亡陷阱”，传统方法十年都啃不动一块骨头。
NablaBio不靠纯AI瞎猜，而是先上湿实验测GPCR在不同配体下的信号态，拿到真实动态数据后，再用生成式模型去抠出“特异性构象”，最后设计出只激活目标通路、不扰动其他通路的“状态选择性”配体。
两年时间，他们就把别人十年没搞定的靶点推进到先导化合物阶段。
但这只是开始。
NablaBio解决的仍是“分子级”问题，细胞、组织、器官、人体这一长串副本，还得靠临床试验真刀真枪地打。AI可以加速分子设计，但不能取代人体验证。
【第七章·遗传学·老天爷赏饭的因果数据】
其实，有一种零成本的人体临床试验，早就存在了几千年——那就是自然发生的基因突变。
比如PCSK9基因突变的人，天生胆固醇极低，心血管疾病风险暴跌80%以上；
IL-6R突变人群，自体免疫疾病几乎绝迹。
这些不是相关性，是天然的因果实验——老天爷已经用CRISPR在人类身上做了几万次双盲对照试验。而成功率呢？比传统药物开发高3倍以上。
如果AI能把全基因组关联研究（GWAS）数据挖成“天然临床试验数据库”，那才是真正站着把钱挣了。
可惜，现在大多数AI制药公司还在用细胞系和小鼠数据练兵，完全无视这份来自人类演化史的免费金矿。
【第八章·临床试验·终极战场】
不管AI多炫，不管模型多强，最终都绕不过一道鬼门关：临床试验。
10%的成功率，平均10年的时间，10亿美元的成本——合起来叫“三一惨案”。
这不仅是钱的问题，更是速度和机会成本的问题。
你想破局？只有两条路。
第一，把试验做小做快：用微剂量（microdosing）快速验证药代动力学，用伞式试验（umbrella trial）同时测试多个药物对同一疾病的疗效，用篮式试验（basket trial）测试一个药物对多个带相同突变的癌症，再配上自适应设计（adaptive design）和AI实时调度，让病人“随刷随入组”，失败早点死，成功快点生。
第二，把数据做活做闭环：不是等试验结束才分析数据，而是从第一天起就实时上传、实时建模、实时调整剂量和入组标准。临床不再是终点，而是反馈环的一部分。
【第九章·中国速度·别人已经踩油门】
为什么最近两年中国Biotech像开了挂？不是因为他们AI更强，而是因为他们临床更快。
监管相对宽松，审批流程短，三甲医院多，病人入组意愿强——同样的I期临床，美国要18个月，中国只要6个月，成本直接砍半。
更关键的是，中国的医院体系能把“真实世界数据”快速回流到研发端。
AI算法加上中国临床，等于光速迭代。
这不是阴谋，这是阳谋。
你还在纠结伦理委员会批不批的时候，人家已经在II期爬坡了。你再磨叽，好靶点、好适应症、好病人资源全被人验证完了，你连汤都喝不上。
【第十章·主播三连·灵魂拷问】
现在，我问你三个问题，每个都关乎生死。
第一，你的AI模型里，有几个特征是真正来自人体动态数据？不是小鼠，不是类器官，不是转录组快照，而是活人在不同时间点、不同剂量下的真实反应？
第二，如果FDA明天突然松绑，允许你在100个病人身上做快速微剂量试验，你敢不敢立刻上线？有没有现成的协议、有没有合作医院、有没有数据管道？
第三，明知道90%的项目会失败，你还愿不愿意用AI把失败周期从3年压到3个月？如果这三个问题你答不上来，或者答案是“我们还在讨论”，那说明你还没准备好迎接下一波浪潮——而浪潮从不等人。
【第十一章·行动清单·马上能干的】
别光看完热血沸腾又躺平。现在，立刻，马上，做三件事。
第一，给你家BD（业务拓展）打电话，今天就约医院谈合作，锁定早期临床床位，别再等CRO排期排到明年。
第二，给你家数据科学家下KPI：半年内必须把“活人外周血单细胞动态数据”喂进模型，少拿老鼠肝细胞糊弄投资人。
第三，给你家CEO写一封邮件：建议把20%的研发预算划给“临床试验自动化”项目，别再把所有钱砸给化学合成部门——分子便宜，人体数据才贵。
【第十二章·结尾·把情绪拉满】
兄弟们，AI不是救世主，它是一台超跑，但跑道是临床试验。如果跑道还是泥泞不堪、关卡重重、限速30，那再牛的超跑也只能原地烧轮胎，冒烟不前进。今天你不喊“松绑临床”，明天你就被Eroom定律活埋——每9年效率再砍一半，直到整个行业彻底窒息。
别等药神降临，药神不会来。真正的药神，是你敢不敢推动监管改革、敢不敢拥抱真实人体数据、敢不敢把失败变成燃料而不是耻辱。把这条视频甩到你朋友圈，@三位做药的朋友，让他们也来听听这50年没人敢说的真相。直播间不贩卖焦虑，只贩卖解决方案。关注、点赞、转发，我们下期继续扒——“中国Biotech哪些公司已经把临床试验玩成了短视频节奏”。不见不散，么么哒爱你们！